Zilucoplan unterdrückt rasch Symptome der Myasthenia gravis
- Susan London
- Studien – kurz & knapp
Kernbotschaften
Zilucoplan, ein Inhibitor des Komplement C5, ist zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis wirksam und sicher, wie die Phase-III-Studie RAISE zeigt. Die Ergebnisse der gemeinsamen europäischen, nordamerikanischen und japanischen Studie sind in der Zeitschrift Lancet Neurology erschienen.
Hintergrund
Existierende und kommende Behandlungen weisen eine eingeschränkte Wirksamkeit sowie Nachteile auf, wie z. B. steroidbedingte Nebenwirkungen, lange Dauer bis zum Eintreten eines Nutzens sowie die Notwendigkeit von Klinikbesuchen, um die Wirkstoffe intravenös verabreicht zu bekommen.
Studiendesign
Die Prüfärzte führten eine randomisierte kontrollierte Doppelblind-Studie mit 174 erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis durch, die für Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper positiv waren. Alle hatten einen Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Score von mindestens 6 und einen quantitativen Myasthenia Gravis (MG) Score von mindestens 12. Die Patienten erhielten subkutan Zilucoplan (0,3 mg/kg) oder Placebo einmal täglich per Selbstinjektion für 12 Wochen.
Das Hauptergebnis war die Veränderung des MG-ADL-Scores bei Patienten, die mindestens 1 Dosis des Prüfpräparats erhalten hatten und für die mindestens 1 Score nach der Verabreichung vorlag.
Ergebnisse
Nach 12 Wochen war der MG-ADL-Score in der Zilucoplan-Gruppe um 4,39 Punkte gesunken und um 2,30 Punkte in der Placebo-Gruppe, was einer Differenz von 2,09 Punkten zugunsten des Wirkstoffs entspricht (P = 0,0004). Die Differenz zwischen den Gruppen war bereits nach der ersten Behandlungswoche signifikant.
Die Patienten in der Zilucoplan-Gruppe zeigten eine viel höhere Wahrscheinlichkeit für eine Reduktion des MG-ADL-Scores um mindestens 3 Punkte ohne Rescue-Therapie (OR: 3,18; P = 0,0005) und für eine Verringerung des quantitativen MG-Scores um mindestens 5 Punkte ohne Rescue-Therapie (OR: 2,87; P = 0,0012).
Etwa 77 % der Patienten in der Zilucoplan-Gruppe und 70 % in der Placebo-Gruppe hatten ein unerwünschtes Ereignis, das nach Behandlungsbeginn auftrat. Das häufigste Ereignis war ein Bluterguss an der Injektionsstelle (16 % vs. 9 %).
Die Gruppen zeigten ähnliche Raten an schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden Infektionen. In jeder Gruppe gab es 1 Todesfall (kein Zusammenhang mit dem Prüfpräparat).
Einschränkungen
Patienten, die keine Dosen des Prüfpräparats erhielten, wurden von den Hauptanalysen ausgeschlossen. Die langfristige Wirksamkeit und die Sicherheit von Zilucoplan sind noch nicht bekannt.
Finanzierung
Die Studie wurde von UCB Pharma, dem Hersteller des Wirkstoffs, finanziert. Der Hauptautor James F. Howard, Jr., erhielt Forschungsunterstützung von Ra Pharmaceuticals (jetzt UCB Biosciences).
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