Welthämophilietag: Krankheit ist beherrschbar geworden

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Freiburg (pag) – Die Therapie bei Hämophilie hat sich enorm weiterentwickelt. Weitere Veränderungen stehen mit Gentherapie-Ansätzen kurz bevor, wie Prof. Barbara Zieger vom Universitätsklinikum Freiburg erklärt.

„Mit der Einführung einer vorbeugenden, prophylaktischen Therapie für Kinder haben wir vor 30 Jahren einen echten Wendepunkt erlebt. Zuvor konnten wir nur die Beschwerden lindern“ erklärt Ziegler anlässlich des heutigen Welthämophilietages. Mittlerweile sei die Therapie so gut, dass die Bluterkrankheit in vielen Fällen beherrschbar geworden sei. „Derzeit ist die Therapie wieder im Umbruch und am Horizont sehen wir schon Gentherapien, die die Behandlung komplett verändern könnten“, sagt Zieger.

Bei einer prophylaktischen Therapie wird den Patienten mehrmals in der Woche der fehlende Gerinnungsfaktor in das Blut gespritzt. Die Gerinnungsfaktoren werden aus Blut von Spendern gewonnen oder gentechnisch hergestellt. „Das war ein echter Wendepunkt. Heute können Hämophilie-Patienten ein relativ normales Leben führen und auch die Lebenserwartung ist vergleichbar mit der der Durchschnittsbevölkerung“, weiß Zieger. Ein Teil der Betroffenen entwickelt allerdings eine Immunreaktion gegen die fremden Gerinnungsfaktoren. Ein kürzlich auf den Markt gebrachtes Medikament, ein sogenannter bidirektionaler Antikörper, wirkt nun vergleichbar wie der natürliche Faktor VIII, hat aber eine gänzlich andere Form. So wird er nicht vom Faktor-VIII-Antikörper des Immunsystems angegriffen. Forscher arbeiten aber schon an einer Alternative: der Gentherapie. Dabei wird eine gesunde Variante des Gens, das für den Gerinnungsfaktor zuständig ist, in die Leberzellen eingeschleust. Die Zellen produzieren dann den Gerinnungsfaktor wieder ausreichend. Eine solche Therapie werde derzeit in Studien untersucht und könnte in den nächsten fünf Jahren Realität werden.

Im Entwurf zum „Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung“ plant die Bundesregierung eine Änderung des Vertriebsweges in der Hämophilieversorgung. Künftig soll die Abgabe der Medikamente über die Apotheken organisiert werden und nicht mehr über die Hämophiliezentren. Betroffenenverbände befürchten Versorgungseinbußen.