Vermutlich längeres progressionsfreies Überleben beim fortgeschrittenen Osteosarkom mit Regorafenib


  • Michael Simm
  • Studien – kurz & knapp
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Kernbotschaften

17 von 26 Patienten mit vorbehandelten, metastasierten Osteosarkomen zeigten unter dem Tyrosinkinaseinhibitor Regorafenib 8 Wochen lang keine Progression.

Hintergrund

Der Tyrosinkinaseinhibitor Regorafenib hat sich als wirksam gegen kolorektale Karzinome, Leberzellkarzinome und gastrointestinale Stromatumoren (GIST) erwiesen. In der Studie REGOBONE sollte die Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit progredienten metastasierten Osteosarkomen und anderen Arten von Knochensarkomen in vier parallelen, unabhängigen Gruppen ermittelt werden. In der aktuellen Publikation werden nun die Ergebnisse für die Osteosarkom-Kohorte vorgestellt.

Design

Doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie der Phase 2 mit 43 erwachsenen Patienten aus 13 französischen Tumorzentren mit histologisch bestätigten Osteosarkomen, die nach 1 oder 2 vorherigen Chemotherapien gegen die metastasierte Krankheit progredient waren. Sie erhielten im Verhältnis von 2:1 an 21 von 28 Tagen entweder 160 mg Regorafenib oder Placebo. Primärer Endpunkt der Studie war der Anteil der Patienten ohne Krankheitsprogression nach 8 Wochen in der modifizierten Intention-to-Treat Analyse.

Hauptergebnisse

  • Nach 8 Wochen waren 17 von 26 Patienten unter Regorafenib nicht progredient, was einem Anteil von 65 % entspricht. In der Placebo-Gruppe waren alle 12 Patienten progredient. 10 davon erhielten nach der bestätigten Krankheitsprogression Regorafenib als „open-label“.
  • In der Sicherheitsanalyse waren bei 24 % der Patienten unter Regorafenib schwere Nebenwirkungen aufgetreten, aber bei niemandem in der Placebo-Gruppe. Die häufigsten Nebenwirkungen des Schweregrades 3 oder schlimmer waren Bluthochdruck bei 24 %, Hautreaktionen, Fatigue, Hypophosphatämie und Brustschmerzen (je 10 %).

Klinische Bedeutung

In einer Phase 2-Studie mit entsprechend kleiner Teilnehmerzahl notieren die Autoren eine „klinisch bedeutsame Antitumor-Aktivität bei Patienten mit rezidivierenden, metastatischen Osteosarkomen nach Versagen der konventionellen Chemotherapie mit einem positiven Effekt auf die Verzögerung des Krankheitsverlaufes.“ Nach dem positiven Signal wären umfangreichere Evaluationen sowohl im metastasierten als auch in früheren Krankheitsstadien wünschenswert.

Finanzierung: Bayer Health Care.