Tagraxofusp ist in der EU zur Zulassung empfohlen

  • European Medicines Agency
  • 13.11.2020

  • von Pavankumar Kamat
  • Studien – kurz & knapp
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Erkenntnis

  • Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur hat die Zulassung von Tagraxofusp in der Europäischen Union (EU) empfohlen und damit seine frühere Entscheidung über das Medikament rückgängig gemacht.
  • Tagraxofusp ist für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN), einer seltenen und aggressiven Form der akuten myeloischen Leukämie (AML), indiziert.

Warum das wichtig ist

  • Der CHMP hatte bereits im Juli 2020 den Antrag auf Tagraxofusp zur Behandlung von BPDCN abgelehnt, unabhängig davon, ob die Patienten behandlungsnaiv waren oder bereits zuvor behandelt worden waren.

Wesentliche Punkte

  • Tagraxofusp umfasst ein verkürztes Diphtherietoxin-Fusionsprotein, das mit rekombinantem humanem IL-3 verknüpft ist, um CD123-exprimierende Zellen anzusprechen.
  • Nach erneuter Bewertung der Evidenz hat der CHMP nun empfohlen, die Marktzulassung in Ausnahmesituationen zu erteilen, jedoch nur für eine eingeschränkte Indikation als Erstlinienbehandlung.
  • Die Empfehlung zur Zulassung basierte auf den Ergebnissen einer Studie mit 13 behandlungsnaiven Patienten.
  • Die Behandlung mit Tagraxofusp ergab eine komplette Responserate von 53,8%.
  • Die häufigsten unerwünschten Effekte (>20%) waren Hypoalbuminämie, erhöhte Transaminasen, Thrombozytopenie, Übelkeit, Fatigue und Fieber.
  • Das Kapillarlecksyndrom war eine ernste Nebenwirkung, die bei 17% der Patienten berichtet wurde.