Stammzelltransplantation übertrifft medikamentöse Therapie bei sekundär progredienter MS

Warum das wichtig ist

• Verfügbare DMTs zeigen geringe Auswirkungen auf die Behinderungsprogression und ermöglichen es Patienten nur selten, eine anhaltende Verbesserung zu erreichen.

Studiendesign

• Italienische retrospektive Kohortenstudie mit erwachsenen Patienten mit klinisch aktiver, sekundär progredienter Multipler Sklerose
  • 79, die sich an 14 Zentren einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen (Italian Bone Marrow Transplantation Study Group).
  • 1.975, die mit DMTs behandelt wurden (β-Interferone, Azathioprin, Glatirameracetat, Mitoxantron, Fingolimod, Natalizumab, Methotrexat, Teriflunomid, Cyclophosphamid, Dimethylfumarat oder Alemtuzumab; Italian Multiple Sklerosis Register).
• Hauptergebnis: 6-Monate andauernde bestätigte Behinderungsprogression, basierend auf dem Score der Expanded Disability Status Scale (EDSS)
• Finanzierung: Italian Multiple Sclerosis Foundation

Wesentliche Ergebnisse

• In einer Untergruppe von Patienten, die mittels Propensity-Scores (69 mit Transplantation und 217 mit DMTs behandelt) abgeglichen wurden, betrug die mediane Dauer der Nachbeobachtung 3,6 Jahre.
• Im Vergleich zu den Pendants in der DMT-Gruppe war die Wahrscheinlichkeit einer bestätigten Behinderungsprogression bei den Patienten in der Transplantationsgruppe halb so hoch (HR: 0,50; p = 0,005).
• Nach 5 Jahren zeigten 61,7 % in der Transplantationsgruppe keine bestätigte Behinderungsprogression mehr, verglichen mit 46,3 % in der DMT-Gruppe.
• Über 10 Jahre verbesserten sich die EDSS-Scores in der Transplantationsgruppe durchschnittlich um 0,013 Punkte jährlich, verschlechterten sich in der DMT-Gruppe hingegen um 0,157 Punkte jährlich (p < 0,001).
• Nach 3 Jahren hatten 34,7 % in der Transplantationsgruppe eine Verbesserung der Behinderung erreicht und aufrechterhalten, verglichen mit 4,6 % in der DMT-Gruppe (p < 0,001).

Einschränkungen

• Die Ergebnisse könnten durch restliche Störfaktoren beeinträchtigt worden sein.
• In die Kontrollgruppe wurden keine Patienten eingeschlossen, die mit bestimmten DMTs (Siponimod, Cladribin, Ocrelizumab und Rituximab) behandelt wurden.
• Die Sicherheits- und Verträglichkeitsergebnisse wurden nicht verglichen.
• Die Ergebnisse gelten möglicherweise nicht für Patienten ohne Anzeichen eines Entzündungsgeschehens.