Stammzelltransplantation übertrifft medikamentöse Therapie bei sekundär progredienter MS

  • Univadis
  • Clinical Summary
Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten. Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten.

Eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation war krankheitsmodifizierenden Medikamenten bei der Verlangsamung der Behinderungsprogression überlegen.

Erkenntnis

  • Im Vergleich zu krankheitsmodifizierenden Therapien (DMTs) wurde durch eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation das Risiko für eine bestätigte Behinderungsprogression bei Patienten mit klinisch aktiver sekundär progredienter Multipler Sklerose halbiert.

Warum das wichtig ist

Studiendesign

  • Italienische retrospektive Kohortenstudie mit erwachsenen Patienten mit klinisch aktiver, sekundär progredienter Multipler Sklerose
  • Hauptergebnis: 6-Monate andauernde bestätigte Behinderungsprogression, basierend auf dem Score der Expanded Disability Status Scale (EDSS)
  • Finanzierung: Italian Multiple Sclerosis Foundation

Wesentliche Ergebnisse

  • In einer Untergruppe von Patienten, die mittels Propensity-Scores (69 mit Transplantation und 217 mit DMTs behandelt) abgeglichen wurden, betrug die mediane Dauer der Nachbeobachtung 3,6 Jahre.
  • Im Vergleich zu den Pendants in der DMT-Gruppe war die Wahrscheinlichkeit einer bestätigten Behinderungsprogression bei den Patienten in der Transplantationsgruppe halb so hoch (HR: 0,50; p = 0,005).
  • Nach 5 Jahren zeigten 61,7 % in der Transplantationsgruppe keine bestätigte Behinderungsprogression mehr, verglichen mit 46,3 % in der DMT-Gruppe.
  • Über 10 Jahre verbesserten sich die EDSS-Scores in der Transplantationsgruppe durchschnittlich um 0,013 Punkte jährlich, verschlechterten sich in der DMT-Gruppe hingegen um 0,157 Punkte jährlich (p < 0,001).
  • Nach 3 Jahren hatten 34,7 % in der Transplantationsgruppe eine Verbesserung der Behinderung erreicht und aufrechterhalten, verglichen mit 4,6 % in der DMT-Gruppe (p < 0,001).

Einschränkungen

  • Die Ergebnisse könnten durch restliche Störfaktoren beeinträchtigt worden sein.
  • In die Kontrollgruppe wurden keine Patienten eingeschlossen, die mit bestimmten DMTs (Siponimod, Cladribin, Ocrelizumab und Rituximab) behandelt wurden.
  • Die Sicherheits- und Verträglichkeitsergebnisse wurden nicht verglichen.
  • Die Ergebnisse gelten möglicherweise nicht für Patienten ohne Anzeichen eines Entzündungsgeschehens.