NMIBC: neuartige Gentherapie zeigt anhaltende Response in Phase 3
- Boorjian SA & al.
- Lancet Oncol
- Petra Kittner
- Clinical Summary
Erkenntnis
- Eine einmal monatlich intravesikal verabreichte Dosis von Nadofaragen-Firadenovec ist gut verträglich und zeigt ein gutes Ansprechen bei Patienten mit hochgradigem, nicht-muskelinvasivem Harnblasenkarzinom (NMIBC), die nicht auf eine Bacillus Calmette-Guerin (BCG)-Immuntherapie ansprechen.
Warum das wichtig ist
- Patienten mit BCG-unempfindlicher, hochgradiger Erkrankung haben nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten.
Studiendesign
- Open-Label-Studie Phase 3.
- 151 Patienten mit BCG-unempfindlichem NMIBC erhielten eine einzelne Dosis Nadofaragen-Firadenovec.
- Patienten erhielten bei Abwesenheit eines hochgradigen Rezidivs eine wiederholte Dosis nach Monat 3, 6 und 9.
- Finanzierung: FKD Therapies Oy.
Wesentliche Ergebnisse
- Patienten mit in-situ-Karzinom (n=103):
- 53,4% hatten innerhalb von 3 Monaten nach der ersten Dosis eine komplette Response.
- Die mittlere Responsedauer bei diesen Patienten betrug 9,69 Monate.
- Die Responsedauer war bei 24,3% der Patienten ≥12 Monate.
- Patienten mit hochgradiger Ta- oder T1-Erkrankung (n=48):
- Die Rate für Komplettresponse nach 3 Monaten war 72,9%.
- Das mittlere hochgradige rezidivfreie Überleben war 12,35 Monate (95% KI 6,67-nicht bestimmbar).
- 43,8% der Patienten waren nach 12 Monaten frei von hochgradiger Rezidivierung.
- Die Rate unerwünschter Ereignisse Grad 3-4 war 18%; am häufigsten war Miktionsdrang.
- Es traten keine behandlungsbedingten Todesfälle auf.
Einschränkungen
- Die Biomarker-Analyse steht noch aus.
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