Nilotinib zeigt Wirksamkeit bei Philadelphia-Chromosom-positiver, chronischer myeloischer Leukämie in der chronisch stabilen Phase im Kindesalter

  • Hijiya N & al.
  • Blood
  • 11.09.2019

  • von David Reilly
  • Studien – kurz & knapp
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Erkenntnis

  • Nilotinib ergab eine günstige Wirksamkeit mit kontrollierbarer Sicherheit bei pädiatrischen Patienten mit neu diagnostizierter und vorbehandelter Philadelphia-Chromosom positiver (Ph-positiver) chronischer myeloischer Leukämie in der chronisch stabilen Phase (CML-CP).

Warum das wichtig ist

Studiendesign

  • Studie der Phase II zur Untersuchung von Nilotinib an 58 pädiatrischen Patienten mit Ph-positiver CML-CP.
  • 25 Patienten hatten eine neu diagnostizierte Erkrankung, 33 wiesen eine Resistenz/Unverträglichkeit (R/U) gegenüber Imatinib oder Dasatinib auf.
  • Medianes Patientenalter: 13,0 Jahre (Bereich: 2–17 Jahre).
  • Finanzierung: Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Wesentliche Ergebnisse

  • Bei Patienten mit R/U-Erkrankung:
    • 39,4 Prozent der Patienten erreichten nach sechs Behandlungszyklen ein gutes molekulares Ansprechen (MMR).
    • Bis zum Zyklus 12 bzw. 24:
      • 57,6 Prozent erreichten ein MMR oder hielten es aufrecht.
      • 81,8 Prozent erreichten eine vollständige zytogenetische Response (CCyR) oder hielten sie aufrecht.
    • Bei 54,5 Prozent der Patienten kam es zu unerwünschten Ereignissen (UE) mit Schweregrad 3–4.
  • Bei Patienten mit neu diagnostizierter Erkrankung:
    • 64,0 Prozent erreichten ein MMR nach 12 Zyklen, 68,0 Prozent bis Zyklus 24.
    • 64,0 Prozent erreichten ein CCyR nach 12 Zyklen, 84,0 Prozent bis Zyklus 24.
    • 64,0 Prozent erlitten UE mit Schweregrad 3–4.
  • Es wurden insgesamt keine neuen Sicherheitsrisiken beobachtet.

Einschränkungen

  • Begrenzte Stichprobengröße; begrenzte Nachbeobachtungsdauer.