Neurodegenerative Erkrankungen: eine schlechte und eine beruhigende Nachricht

  • Neurology

  • von Dr. med. Thomas Kron
  • Studien – kurz & knapp
Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten. Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten.

Kernbotschaften

Gegen neurodegenerative Erkrankungen gibt es bislang noch kein Medikament, das nachweislich den neurodegenerativen Prozess stoppt oder gar rückgängig macht. Das ist die negative Botschaft einer aktuellen Metaanalyse. Die positive Botschaft ist die, dass Patienten, die an kontrollierten klinischen Studien zu solchen Therapien teilnehmen, keine Nachteile erleiden, wenn sie mit Placebo behandelt werden.

Hintergrund

Bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Morbus Alzheimer oder Amyotrophe Lateralsklerose sind die pharmakotherapeutischen Möglichkeiten sehr eingeschränkt. Manche Patienten hoffen daher darauf, als Teilnehmer an Arzneimittel-Prüfungen von den neuen experimentellen Substanzen zu profitieren. In den vergangenen Jahren haben zudem Patienten-Gruppen und -Vertreter auf klinische Prüfungen von unterschiedlichen experimentellen Wirkstoffen gedrängt und sich dafür stark gemacht, schwer kranken Patienten den Zugang zu solchen Prüfsubstanzen zu erleichtern. Arzneimittel-Behörden wie die Food and Drug Administration in den USA haben dafür auch spezielle Programme ins Leben gerufen. Welche Auswirkungen dies auf Patienten mit so schweren Erkrankungen wie Morbus Alzheimer oder Chorea Huntington hat, ist bislang nicht ausreichend geklärt worden. 

Design 

Metaanalyse von 113 randomisierten und Placebo-kontrollierten Studien (n = 39.875 Patienten) zu so genannten DMDs ( disease-modifying drugs) bei Patienten mit Parkinson, Huntington, ALS und Alzheimer . Die Frage war, ob es irgendwelche Hinweise oder Belege für signifikante Effekte der Pharmakotherapien auf klinisch relevante Prüfparameter gab, wobei übliche Instrumente zur Beurteilung verwendet wurden ( Alzheimer’s Disease Assessment Scale–Cognitive Subscale, Unified Parkinson’s Disease Rating Scale, ALS Functional Rating Scale, Unified Huntington’s Disease Rating Scale).  

Hauptergebnis

Es gab bei keiner neurodegenerativen Erkrankung einen Wirkstoff, der signifikant besser abschnitt als das Placebo-Präparat. In den Gruppen mit den Prüf-Präparaten traten außerdem häufiger ernsthafte Nebenwirkungen auf, die teilweise sogar dazu führten, dass die betroffenen Patienten die Studie abbrachen. Bei Patienten mit Morbus Alzheimer war die Risiko-Zunahme für schwere Nebenwirkungen und einen dadurch bedingten Studienabbruch statistisch signifikant. 

Klinische Bedeutung

Den Autoren zufolge sollte Patienten trotz der negativen Resultate zu den experimentellen Wirkstoffen die Teilnahme an klinischen Studien empfohlen werden, sofern die Risiken akzeptabel erscheinen. Sie betonen außerdem, dass solche Studien selbstverständlich Placebo-Arme benötigen. Da manche Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen in der Hoffnung auf Heilung bereit sind, große Risiken durch experimentelle Therapien einzugehen, sollte ein erleichterter Zugang zu solchen Therapien stets sehr sorgfältig überdacht werden. Vor allem sollte darauf geachtet werden, keine unbegründeten Hoffnungen zu wecken, zumal diese Therapien den Patienten auch schaden könnten. 

Finanzierung: Canadian Institutes of Health Research.