Neuer Wirkstoff gegen bullöses Pemphigoid in Mini-Studie getestet
- Michael Simm
- Studien – kurz & knapp
Kernbotschaften
Die Hemmung von Leukotrien B4 und Komplement C5 durch das subkutan verabreichte Protein Nomacopan war in einer nicht kontrollierten Studie bei 9 Patienten mit bullösem Pemphigoid im Verlauf von 6 Wochen mit einem Rückgang der Krankheitsaktivität assoziiert.
Hintergrund
Das bullöse Pemphigoid ist eine Autoimmunerkrankung der Haut, die typischerweise bei älteren Menschen auftritt. Charakteristisch sind prall mit Flüssigkeit gefüllte Blasen, die mit einem ausgeprägten Juckreiz einhergehen. Die Behandlung erfolgt in der Akutphase mit systemischen Kortisonpräparaten, äußerlich nach Punktion der Blasen mit Kortisonsalben, sowie mittel- und langfristig z.B. mit Dapson oder Doxyzyklin, und manchmal auch mit Immunsuppressiva.
Design
Multizentrische, nicht randomisierte Studie der Phase 2a mit 9 Patienten (5 Frauen, medianes Alter 75 Jahre) an mehreren Hautkliniken in den Niederlanden und Deutschland mit dem Ziel, die Sicherheit und das therapeutische Potenzial von Nomacopan zu untersuchen, einem Hemmstoff von Leukotrien B4 und Komplement C5. Es handelt sich um ein kleines Protein, das ursprünglich aus dem Speichel einer Zeckenart isoliert wurde und heute rekombinant hergestellt wird. In der aktuellen Studie wurde Nomacopan subkutan an Tag 1 in einer Dosis von 90 mg injiziert, und danach bis Tag 42 täglich in einer Dosis von 30 mg. Systemische oder topische Kortikoide waren mit Ausnahme einer 0,1% Mometason-Salbe verboten.
Ergebnisse
- Primäres Studienziel war die Sicherheit, wobei keine schweren Nebenwirkungen auftraten.
- Sekundär wurden bestimmt:
- Veränderung der Krankheitsaktivität anhand des Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI). Auf dieser Skala kennzeichnet der Bereich von 20 – 57 Punkten eine moderate Aktivität (mild < 19, schwer > 57). Die Patienten in der aktuellen Studie hatten anfänglich im Durchschnitt 32,0 Punkte, an Tag 42 waren es 19,6 Punkte. Bei 7 von 9 hatte der Wert um mindestens 8 Punkte abgenommen; bei 3 war die Reduktion mindestens 80 %.
- Veränderung beim Juckreiz: Auf der Subskala BPDAI-Pruritus reduzierte sich der Wert von Anfangs durchschnittlich 17,6 auf 6,8 Punkte.
- Dermatologie Lebensqualität-Index (DLQI): Abnahme von 11,3 auf 6,4 Punkte.
Klinische Bedeutung
Mit lediglich 9 Patienten ist die Abwesenheit von schweren Nebenwirkungen nicht sonderlich aussagekräftig, auch wenn die Autoren sagen, dies lege nahe, dass Nomacopan von älteren Patienten gut vertragen werden könnte. Die Hinweise auf die Wirksamkeit des Präparates müssten in einer größeren, Placebo-kontrollierten Studie erhärtet werden.
Finanzierung: Akari Therapeutics Plc.
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