Neue Gentherapie zur Behandlung seltener vererbter Blutkrankheiten


  • Dr. Carola Krause
  • Medizinische Nachrichten
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Kernbotschaft

Die EMA (European Medical Agency) hat empfohlen, eine Genehmigung für das Inverkehrbringen eines genetisch veränderten Produkts für Beta-Thalassämie zu erteilen. Das Medikament (Handelsname:  Zynteglo®) ist für erwachsene und jugendliche Patienten ab 12 Jahren gedacht, die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen, um ihre Krankheit zu behandeln und keinen passenden Spender für eine Stammzelltransplantation haben.

Hintergrund

Patienten, die an Beta-Thalassämie leiden, können nicht genug β-Globin produzieren, eine Schlüsselkomponente von Hämoglobin, dem Protein, das den Sauerstoff im Blut von der Lunge in den Rest des Körpers transportiert. Folglich haben sie signifikant weniger rote Blutkörperchen und leiden an chronischer schwerer Anämie. Diese Patienten benötigen oft lebenslange Bluttransfusionen. Chronische Transfusionen können Eisenüberladung verursachen, daher müssen die Patienten Medikamente einnehmen, um überschüssiges Eisen zu entfernen. Patienten, die zur Behandlung von Beta-Thalassämie auf Bluttransfusionen angewiesen sind, haben daher einen hohen Bedarf für neue Behandlungen.

Neue Gentherapieoptionen zur Behandlung von Beta-Thalassämie

Die einzige kurative Behandlungsmöglichkeit ist bisher die Transplantation von Stammzellen eines gesunden Spenders. Eine neuartige Therapieoption wurde nun für Patienten entwickelt, für die keine Stammzellspender gefunden werden können. Unter Verwendung eines lentiviralen Vektors werden funktionelle Kopien eines modifizierten β-Globin-Gens in die eigenen Stammzellen eines Patienten eingefügt, um die zugrunde liegende genetische Ursache der Krankheit zu umgehen.

In zwei klinischen Studien konnte nachgewiesen werden, dass der Therapieansatz wirksam ist. Die Mehrheit der Patienten benötigte so keine regelmäßigen Bluttransfusionen mehr.

Allerdings traten bei der Behandlung häufig Nebenwirkungen wie Thrombozytopenie, Bauchschmerzen, nicht kardiale Brustschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Dyspnoe und Hitzewallungen auf.​​​​​​​

Orphan-Drug Status für Zynteglo

β-Thalassämie gehört zu den Seltenen Erkrankungen. So wurde die Gentherapie mittels Zynteglo® am 24. Januar 2013 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Drug) ausgewiesen. Der Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) veranlasste eine beschleunigte Beurteilung von Zynteglo. Auf der Grundlage der Beurteilung und der positiven Stellungnahme des CAT empfahl der EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) nun eine bedingte Zulassung dieses Arzneimittels. Dies ist einer der Regulierungsmechanismen der EU, um den frühzeitigen Zugang zu Medikamenten zu erleichtern, die einen unerfüllten medizinischen Bedarf decken.

Zum Zeitpunkt der Zulassung überprüft das EMA-Komitee für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) die Orphan-Benennung, um festzustellen, ob die verfügbaren Informationen den Erhalt des Zynteglo-Orphan-Status ermöglichen und diesem Arzneimittel zehn Jahre Marktexklusivität zu gewähren.​​​​​​​

Finanzierung: Bluebird Bio (Niederlande) B.V.