Leben ohne Transfusionen: Gentherapie bei Kindern mit ß-Thalassämie hoch effektiv

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Mutationen im ß-Globin-Gen führen zur ß-Thalassämie, bei der die Patienten durch ein anomales Verhältnis von α- zu ß-Globinketten kein funktionsfähiges Hämoglobin bilden können. Verschiedene Gentherapien auf Basis von autologen Stammzellen sind in Erprobung, allerdings nur zum Teil effe...