Kortikosteroide bei Duchenne´scher Muskeldystrophie: Täglich besser als intermittierend
- Michael Simm
- Medizinische Nachrichten
Kernbotschaften
Im Vergleich mehrerer Kortikosteroid-Regime gegen die Duchenne´schen Muskeldystrophie war die Wirksamkeit mit Behandlungspausen von jeweils 10 Tagen Dauer signifikant geringer als bei der täglichen Gabe von sowohl Prednison, als auch Deflazacort.
Hintergrund
Kortikosteroide können die Muskelstärke und -Funktion bei Jungen mit Duchenne`scher Muskeldystrophie (DMD) verbessern. Die optimale Dosierung ist allerdings unklar.
Design
Doppelblinde, randomisierte Studie im Parallelgruppen-Design in 5 Ländern zum Vergleich der 3 am häufigsten verschriebenen Kortikosteroid-Regime bei 196, zuvor unbehandelten Jungen mit DMD im Alter zwischen 4 und 7 Jahren (Durchschnitt 5,8). Die Nachverfolgungszeit betrug 3 Jahre. Gemessen wurde das Ergebnis primär anhand der Kombination von Aufstehgeschwindigkeit vom Boden in Sekunden, der forcierten Vitalkapazität in Litern, sowie der Zufriedenheit der Teilnehmer bzw. Eltern anhand des Fragebogens Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), der maximal 100 Punkte ergibt. Die 3 getesteten Regime waren:
- Prednison: 0,75 mg/kg täglich
- Deflazacort: 0,90 mg/täglich
- Prednison: 0,75 mg/täglich intermittierend für jeweils 10 Tage
Ergebnisse
- 164 Teilnehmer (84 %) vollendeten die Studie.
- Die tägliche Verabreichung von sowohl Prednison als auch Deflazacort war wirksamer als die intermittierende Gabe von Prednison (P < 0,001 bzw. P < 0,17).
- Zwischen der täglichen Gabe von Prednison bzw. Deflazacort gab es keinen signifikanten Unterschied (P = 0,38).
- Die gefunden Unterschiede beruhten im Wesentlichen auf einer schnelleren Aufstehgeschwindigkeit; während es bei der Vitalkapazität und der Zufriedenheit mit der Behandlung bei den paarweisen Vergleichen keine signifikanten Unterschiede gab.
- Als häufigste Nebenwirkungen verzeichneten die Forscher „abnormales Verhalten“ bei etwa 36 % der Teilnehmer, Infektionen der oberen Atemwege (37, 29 bzw 36 %) und Erbrechen, bei etwa 26 %.
Klinische Bedeutung
Die tägliche Gabe von Kortikosteroiden war in dieser Studie über 3 Jahre mit signifikant Verbesserungen verbunden und einer intermittierenden Gabe klar überlegen.
Finanzierung: National Institute of Neurological Diseases and Stroke u.v.a.
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