Interessante Neuzulassungen bei der FDA

Zulassung für Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie(Elevidys, Sarpeta Therapeutics): Die Gentherapie wurde zugelassen zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen, die keine Vorerkrankung haben, die diese Therapie ausschließt.
Elevidys wurde im Rahmen eines „Accelerated Approval“-Verfahrens zugelassen.

Zulassung für Gentherapie bei seltener Hautkrankheit (Vyjuvek, Krystal Biotech): Die Gentherapie wurde zugelassen für die Behandlung von Wunden bei Patienten ab 6 Monaten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa mit Mutationen im Gen der Kollagen-Typ-VII-Alpha-1-Kette (COL7A1). 

Zulassung für Nalmefenhydrochlorid-Nasenspray (Opvee, Opiant Pharmaceuticals): Der Opioidrezeptorantagonist in Form eines Nasensprays wurde zugelassen zur Notfallbehandlung bekannter oder vermuteter Opioidüberdosierungen bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren. Das Nasenspray soll als OTC-Arzneimittel verfügbar sein.

Zulassung für Sulbactam und Durlobactam zur Injektion (Xacduro, Entasis Therapeutics): Das kombinierte Antibiotikum wurde zugelassen zur Behandlung bei Patienten ab 18 Jahren mit im Krankenhaus erworbener bakterieller Pneumonie (HABP) und beatmungsassoziierter bakterieller Pneumonie (VABP), verursacht durch Bakterien aus dem Acinetobacter baumannii Calcoaceticus-Komplex.
Die FDA hat Xacduro „Fast Track“-, „Qualified Infectious Disease Product“- und „Priority Review“-Status verliehen.