Hypophosphatämische Rachitis: Anti-FGF23 Antikörper sind besser als die Standardtherapie


  • Dr. Carola Krause
  • Medizinische Nachrichten
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Kernbotschaft

Der monoklonale anti-FGF23 Antikörper Burosumab zeigt in einer internationalen klinischen Phase-3-Studie bei Kindern eine Überlegenheit gegenüber der Standardtherapie zur Behandlung von Rachitis.

Hintergrund

Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine erbliche renale Phosphatverlusterkrankung. Menschen mit XLH haben einen hohen Spiegel des Fibroblasten-Wachstumsfaktors 23 (FGF23), der zur Hypophosphatämie führt. XLH manifestiert sich in der Kindheit mit typischen klinischen Merkmalen von Rachitis wie Kleinwuchs, Knochenschmerzen und Skelettdeformitäten. So besteht die Behandlung bei Kindern aus einer systematischen oralen Verabreichung von Phosphat und Vitamin D (z.B. Calcitriol).

Vergleichsstudie von Burosumab mit Vitamin D bei Kindern

Der injizierbare anti-FGF23 Antikörper Burosumab (Handelsname: Crysvita), zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH), wurde in einer klinischen Phase-3-Studie (NCT02915705) mit der Standardtherapie, Vitamin D, bei Kindern verglichen.

Die Studie schloss 61 XLH-betroffene Kinder im Alter von 1 bis 12 Jahren ein, die zuvor eine konventionelle Therapie mit oralem Phosphat und aktivem Vitamin D erhalten hatten aber immer noch Anzeichen von Rachitis auf Röntgenbildern aufwiesen.

Bei 72% der Teilnehmer, die Burosumab erhielten, kam es zu einer erheblichen Abheilung der Rachitis. Dahingegen zeigte die konventionelle Therapiegruppe, mit der Gabe von Vitamin D, nur eine Verbesserung von 6% auf.

Dabei konnte nach Burosumab-Therapie eine stärke Verbesserungen der Beinverformungen, der Körpergröße und der Gehstrecke festgestellt werden. Dies wird auf einen erhöhten Anstieg des Serumphosphor- und des aktiven Vitamin-D-Spiegels zurückgeführt.

Die Ergebnisse der Studie wurden auf der ENDO 2019 Jahrestagung der Endocrine Society in New Orleans, La, präsentiert.

Finanzen: Ultragenyx Pharmaceutical Inc; Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd