Gentherapie verlängert das Leben von Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1

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Kernbotschaften

Mit einer einzigen intravenösen Gentherapie ist es gelungen, bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) das Überleben zu verlängern und die Motorik im Vergleich zu historischen Kontrollen erheblich besser zu bewahren.

Hauptergebnisse

  • Im Alter von 20 Mona...