FDA: Zulassung für Betibeglogen autotemcel
- Bettina Martini
- Medizinische Nachrichten
Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (food and drug administration) hat im August 2022 eine Zulassung für Betibeglogen autotemcel (Zynteglo, Bluebird bio) erteilt:
Die zellbasierte Gentherapie wurde zugelassen zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Beta-Thalassämie, die regelmäßig Bluttransfusionen benötigen. Die Zubereitung des Arzneimittels erfolgt mit patienteneigenen Knochenmarkstammzellen, die Verabreichung ist einmalig.
Der Zulassungsantrag wurde mit einem „Rare pediatirc disease voucher“ sowie „Priority review“- , „Fast track“-, „Breakthrough therapy“- und „Orphan drug“-Status bearbeitet.
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