FDA: Zulassung für Natriumphenylbutyrat/Taurursodiol

  • Bettina Martini
  • Medizinische Nachrichten
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Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (food and drug administration) hat eine Zulassung erteilt für Natriumphenylbutyrat/Taurursodiol (Relyvrio, Amyllyx Pharmaceuticals) zur Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Dieser Antrag wurde mit Priority-Review-, und Orphan-Drug-Status behandelt, denn ALs ist eine seltene Krankheit, bei der die  Nervenzellen zugrunde gehen, die die willkürliche Muskulatur kontrollieren. die Patienten haben Schwierigkeiten beim Kauen, Gehen, Atmen und Sprechen. Die fortschreitende Krankheit führt in den meisten Fälle zum Tod durch Atemstillstand, normalerweise innerhalb von drei bis fünf Jahren nach dem ersten Auftreten der Symptome. 

In den Zulassungsstudien konnte das Fortschreiten der Erkrankung durch Natriumphenylbutyrat/Taurursodiol verlangsamt werden.