FDA: Zulassung für Migalastat


  • Bettina Martini
  • Arzneimittel-Updates
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Die amerikanische Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat im August 2018 eine Zulassung für Migalastat (Galafold, Amicus therapeutics) erteilt:

Das pharmakologische Chaperon wurde zugelassen zur Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Fabry und behandelbarer Mutation. 

Als pharmakologisches Chaperon bezeichnet man Verbindungen, die reversibel an ungefaltete Proteine binden  und dadurch die Faltungsdynamik der Proteine korrigieren . Migalastat bindet selektiv und reversibel an bestimmte mutierte Formen des α-Gal A-Enzyms bei Patienten mit GLA-Mutation. Die Bindung des Wirkstoffes stabilisiert das Enzym und erleichtert so den Transport zu den Lysosomen und kann die Enzymaktivität wiederherstellen.