FDA warnt vor Prüfmedikament Venetoclax bei multiplem Myelom

  • US FDA
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  • 21.03.2019

  • von David Reilly
  • Studien – kurz & knapp
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Erkenntnis

  • Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat auf der Grundlage von Zwischenergebnissen zum Überleben angeordnet, keine neuen Patienten in die Phase-III-Studie BELLINI zur Prüfung von Venetoclax bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (r./r. MM) aufzunehmen.
  • Patienten, die einen klinischen Nutzen aus der Studie ziehen, können eine erneute Einwilligung zur Fortsetzung der Behandlung erteilen.

Warum das wichtig ist

  • Venetoclax bewies eine überlegene Wirksamkeit und beherrschbare Toxizität bei der Behandlung von akuter myeloischer Leukämie und chronisch-lymphatischer Leukämie.   

Studiendesign

  • Phase-III-Studie, BELLINI (Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie zu Bortezomib und Dexamethason in Kombination mit entweder Venetoclax oder Placebo bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom, die gegenüber Proteaseinhibitoren sensitiv oder naiv sind) zur Untersuchung von Venetoclax + Bortezomib + niedrigdosiertem Dexamethason (Ven + Bd) vs. Placebo + Bd bei 291 Patienten mit r./r. MM.
  • Die Patienten hatten vorher bereits 1–3 Therapielinien erhalten.
  • Finanzierung: Genentech Inc., AbbVie.

Wesentliche Ergebnisse

  • Sterberate von 21,1 % im Ven + Bd-Arm vs. von 11,3 % im Placebo + Bd-Arm: HR: 2,03 (95 %-KI: 1,04–3,94).
  • 22,4 Monate (95 %-KI: 15,3–nicht erreicht [NR]) medianes progressionsfreies Überleben (PFS) mit Ven + Bd vs. 11,5 (95 %-KI: 9,6–15,0) Monate mit Placebo + Bd: HR: 0,63 (95 %-KI: 0,44–0,90).
  • 82,0 % (95 %-KI: 75,8 %–87,1 %) objektive Ansprechrate (ORR) mit Ven + Bd vs. 68,0 % (95 %-KI: 57,8 %–77,1 %) mit Placebo + Bd.
  • Die Raten von Toxizitäten und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen von Grad 3–5 waren in beiden Armen vergleichbar.
  • Häufige Ursachen für eine nichtprogrediente Krankheit mit Todesfolge im Ven + Bd-Arm waren Sepsis, Pneumonie und Herzstillstand.

Einschränkungen

  • Zwischenergebnisse.