FDA gibt grünes Licht für Avapritinib bei mutierten GIST

  • US Food and Drug Administration
  • 22.01.2020

  • von Jim Kling
  • Studien – kurz & knapp
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Erkenntnis

  • Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Avapritinib zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht-resezierbaren oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) mit Thrombozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptor alpha (PDGFRA)-Exon-18-Mutationen, einschließlich D842V-Mutationen.

Warum das wichtig ist

  • Das Medikament ist die erste Therapie, die für GIST mit PDGFRA-Exon-18-Mutationen zugelassen wurde.

Wesentliche Punkte

  • Die Zulassung basiert auf der NAVIGATOR-Studie, einer multizentrischen, einarmigen, open-label Studie an 43 Patienten mit einer PDGFRA-Exon-18-Mutation, unter denen sich 38 Patienten mit PDGFRA-D842V-Mutationen befanden.
  • Die Studiendosis betrug initial 400 mg oral einmal täglich, wurde jedoch wegen Toxizität auf 300 mg reduziert.
  • Gesamtansprechrate (ORR): 84% (95% KI 69%-93%).
  • Vollständige Ansprechrate: 7%.
  • Bei Patienten mit PDGFRA-D842V-Mutationen: 
    • ORR 89% (95% KI 75%-97%). 
    • Vollständiges Ansprechen 8%.
  • Nach einem durchschnittlichen Follow-up von 10,6 Monaten wurde die mittlere Ansprechdauer nicht erreicht.
  • 61% hatten eine Ansprechdauer von >6 Monaten. 
  • 31% derjenigen mit einem anhaltenden Ansprechen wurden
  • Zu den Nebenwirkungen bei mindestens 20% der Patienten zählten Ödeme, Übelkeit, Müdigkeit/Kraftlosigkeit, kognitive Beeinträchtigung, Erbrechen, verminderter Appetit, Durchfall, Änderung der Haarfarbe, erhöhter Tränenfluss, Bauchschmerzen, Verstopfung, Hautausschlag und Schwindel.
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