FDA genehmigt CAR-T-Zelltherapie beim R/R Multiplen Myelom

• Cilta-Cel ist eine neuartige CAR-T-Zelltherapie, die auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) abzielt, ein neues Zielmolekül beim Multiplen Myelom.
• Es ist die dritte in den USA zugelassene Anti-BCMA-Therapie nach Idecabtagene Vicleucel (Zulassung im März 2021) und Belantamab Mafodotin.

Wesentliche Punkte

• Die Zulassung basiert auf Daten der CARTITUDE-1-Studie, in der Cilta-Cel untersucht wurde.
• An der Studie nahmen 97 Patienten mit R/R MM teil, die zuvor im Schnitt sechs Behandlungen erhalten hatten, darunter einen Proteasom-Inhibitor, einen immunmodulatorischen Wirkstoff und einen monoklonalen Anti-CD38-Antikörper.
• Die Gesamtansprechrate betrug 97,9% (95% KI 92,7-99,7%).
• 78% der Patienten erreichten ein präzises vollständiges Ansprechen, d. h. keine Anzeichen einer Erkrankung in bildgebenden Verfahren oder anderen Tests.
• Die mediane Ansprechdauer betrug 21,8 Monate (95% KI 21,8 - nicht bestimmbar) bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten.
• Zu den häufigsten unerwünschten Reaktionen (Häufigkeit ≥20%) gehörten Fieber, Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS), Hypogammaglobulinämie, Hypotonie, Muskel-Skelett-Schmerzen, Fatigue, Infektionen, Husten, Schüttelfrost, Diarrhoe, Übelkeit, Enzephalopathie, verminderter Appetit, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Tachykardie, Schwindel, Dyspnoe, Ödeme, virale Infektionen, Koagulopathie, Obstipation und Erbrechen.
• Die Packungsbeilage enthält einen Warnhinweis, der potenzielle Risiken für CRS, Immuneffektorzell-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom, Parkinsonismus, Guillain-Barré-Syndrom, hämophagozytische Lymphohistiozytose/Makrophagenaktivierungssyndrom und verlängerte und/oder wiederkehrende Zytopenien hervorhebt.