FDA genehmigt Behandlung für seltenen Anämietyp
- Petra Kittner
- Clinical Summary
Erkenntnis
- Die FDA hat Sutimlimab-Jome als Infusion zur Verringerung des Badarfs an Erythrozytentransfusionen infolge von Hämolyse bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) zugelassen.
- Die empfohlene Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht (6.500 mg für Personen mit einem Gewicht von 39-75 kg und 7.500 mg für Personen mit einem Gewicht von über 75 kg). Das Medikament wird in den ersten zwei Wochen wöchentlich intravenös verabreicht, danach alle zwei Wochen.
Warum das wichtig ist
- Dies ist die erste zugelassene Behandlung für diese Patienten.
Wesentliche Highlights
- Die Zulassung basierte auf der offenen, 26-wöchigen Phase 3-Studie CARDINAL mit 24 erwachsenen CAD-Patienten, die innerhalb von sechs Monaten eine Bluttransfusion erhalten hatten.
- Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war zusammengesetzt und definiert als der Anteil der Patienten, die eine Normalisierung des Hb-Wertes von ≥12 g/dl erreichten oder einen Anstieg des Hb-Wertes von ≥2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert erreichten, ohne eine Bluttransfusion in den Wochen 5 bis 26 und ohne andere Therapien gegen CAD.
- 54% der Patienten erreichten den zusammengesetzten primären Endpunkt.
- Die häufigsten unerwünschten Wirkungen waren Atemwegsinfektionen, Virusinfektionen, Diarrhoe, Dyspepsie (Verdauungsstörungen), Husten, Arthralgie (Gelenksteifigkeit), Arthritis und Schwellungen der Unterschenkel und Hände.
- Die Rate der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse lag bei 13%.
Zur Fachinformation bitte hier klicken.
Dieser Volltext ist leider reserviert für Angehöriger medizinischer Fachkreise
Sie haben die Maximalzahl an Artikeln für unregistrierte besucher erreicht
Kostenfreier Zugang Nur für Angehörige medizinischer Fachkreise
