FDA erteilt Zulassung für Pacritinib bei Myelofibrose mit Thrombozytopenie

Warum das wichtig ist

• Von der Zulassung werden wahrscheinlich Tausende von Patienten mit Myelofibrose profitieren, von denen ein Drittel eine Thrombozytopenie entwickelt.

Wesentliche Punkte

• Die Zulassung basiert auf Daten der Phase 3-Studie PERSIST-2, in der Pacritinib mit der besten verfügbaren Therapie (BAT) verglichen wurde.
• 311 Patienten (Durchschnittsalter 63,7 Jahre, 55% Männer) wurden randomisiert (1:1:1) Pacritinib 400 mg einmal täglich, Pacritinib 200 mg zweimal täglich oder BAT zugewiesen.
• Die Studie wurde vorzeitig beendet, nachdem die FDA im Februar 2016 einen klinischen Stopp für Pacritinib verhängt hatte. Grund dafür waren Todesfälle im Zusammenhang mit Herzversagen und Herzstillstand sowie intrakranielle Blutungen, die in der vorangegangenen PERSIST-1-Studie gemeldet wurden.
• Trotz des Abbruchs waren die Studiendaten ausreichend für die beschleunigte Zulassung.
• 29% der Patienten, die mit Pacritinib 200 mg zweimal täglich behandelt wurden, zeigten eine Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35% im Vergleich zu 3% der Patienten, die BAT, einschließlich Ruxolitinib, erhielten.
• Die häufigsten unerwünschten Reaktionen (Häufigkeit ≥20%) waren Diarrhoe, Thrombozytopenie, Übelkeit, Anämie und periphere Ödeme.
• Zu den häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Reaktionen (Häufigkeit ≥3%) gehörten Anämie, Thrombozytopenie, Pneumonie, Herzversagen, Krankheitsprogression, Fieber und Plattenepithelkarzinom der Haut.
• Es wird erwartet, dass die laufende PACIFICA-Studie bis Mitte 2025 einen weiteren klinischen Nutzen nachweisen wird.

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