FDA: Elexacaftor/Ivacaftor/Tezacaftor zugelassen


  • Bettina Martini
  • Arzneimittel-Updates
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Die amerikanische Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat im September 2019 Elexacaftor/Ivacaftor/Tezacaftor (Trikafta, Vertex Pharmaceuticals) zugelassen:

Die Dreifachkombination wurde zugelassen zur Therapie der zystischen Fibrose bei Patienten ab dem 12. Lebensjahr, die unter einer zystischen Fibrose mit F508-Mutation leiden. Dabei handelt es sich um die häufigste Mutation, die bei zystischer Fibrose auftritt, sie betrifft etwa 90 % der Patienten. Die FDA stuft die Therapie als Therapiedurchbruch („Breakthrough Therapie“) ein, zudem wurde das Arzneimittel in einem beschleunigten Begutachtungsverfahren („Priority-review“) unterzogen und der „Orphan-drug“-Status erteilt.