Europa gibt Ravulizumab grünes Licht für Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung
- Drishti Agarwal
- Medizinische Nachrichten
Die Europäische Kommission (EK) hat Ravulizumab von AstraZeneca zur Behandlung erwachsener Patienten mit diagnostizierter Anti-Aquaporin-4(AQP4)-Antikörper-positiver (Ab+) Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) zugelassen.
Ravulizumab, der erste und einzige langwirksame Inhibitor des C5-Komplements, hemmt das C5-Protein in der terminalen Komplementkaskade, einem Teil des körpereigenen Immunsystems. Das Produkt wurde von Alexion entwickelt und 2018 erstmals zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie auf den Markt gebracht. Nach dem Aufkauf des auf seltene Erkrankungen spezialisierten Unternehmens durch das in Cambridge ansässige Unternehmen AstraZeneca im Jahr 2021 wurde es Teil des Portfolios von AstraZeneca.
NMOSD ist eine schwere chronische Erkrankung, die durch eine Entzündung des Sehnervs (Optikusneuritis) und des Rückenmarks (Myelitis) gekennzeichnet ist. NMOSD-Patienten haben oft unvorhersehbare Schübe, die durch das Auftreten oder die Verschlechterung neurologischer Symptome gekennzeichnet sind, die schwer und rezidivierend sind und zu einer dauerhaften Behinderung führen können. Die geschätzte NMOSD-Prävalenz beträgt weltweit etwa 1–10 pro 100.000 Einwohner.
Die europäische Zulassung basiert auf den positiven Empfehlungen des Ausschusses für Humanarzneimittel und auf Daten aus der Phase-III-Studie CHAMPION-NMOSD, in der Ravulizumab mit einer Placebo-Gruppe aus der Studie Soliris PREVENT verglichen wurde.
Die Studie CHAMPION-NMOSD umfasste 58 Patienten mit AQP4-Ab+ NMOSD, die Ravulizumab erhielten und den primären Endpunkt der Verzögerung des Auftretens des ersten Schubs erreichten. Während einer medianen Behandlungsdauer von 73 Wochen wurden keine Schübe beobachtet (Reduktion des Schubrisikos: 98,6 %; Hazard Ratio: 0,014; p < 0,0001). Dieses positive Ergebnis hatte über eine mediane Behandlungsdauer von 90 Wochen Bestand. Die Studienergebnisse wurden in den Annals of Neurology veröffentlicht und als Abstract auf dem 2023 American Academy of Neurology Annual Meeting präsentiert.
Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Ravulizumab zeigte sich in der Studie CHAMPION-NMOSD mit dem in vorausgehenden klinischen Studien und der Anwendung im Praxisalltag konsistent, ohne dass neue Sicherheitsbedenken identifiziert wurden. Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse waren COVID-19, Kopfschmerzen, Rückenschmerzen, Arthralgie und Harnwegsinfektion. Keiner der COVID-19-Fälle war schwerwiegend oder durch Ravulizumab bedingt.
Ravulizumab wird auch in anderen Teilen der Welt, darunter den Vereinigten Staaten und Japan, einer regulatorischen Überprüfung für die Behandlung von NMOSD unterzogen.
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