ESMO 2022 - Interview mit Dr. Trapani: Es geht nicht nur um die Wirksamkeit eines Medikaments.

Insbesondere - und das ist wirklich eine der wichtigsten Erkenntnisse - haben wir festgestellt, dass in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen die grundlegenden Arzneimittel, d. h. die grundlegenden Chemotherapeutika, die zur Behandlung einer breiten Palette von Krebsarten eingesetzt werden, im Allgemeinen nicht zugänglich und vor allem in diesen Ländern nicht erschwinglich sind. Ich spreche hier von den unentbehrlichen Arzneimitteln der Weltgesundheitsorganisation, also den wirklich grundlegenden Chemotherapeutika.

Und wenn wir uns der neuen Technologie zuwenden - also der neuen Art von Behandlung mit hohem Nutzen, die wir mit der ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale mit einer hohen Punktzahl bewertet haben, d. h. 4 und 5 in der metastasierten Einstellung, A und B in der frühen Einstellung -, sind sie im Allgemeinen nicht zugänglich. Und Patienten, die Zugang zu diesem Medikament haben wollen, müssen es aus eigener Tasche bezahlen. Das ist einfach unmöglich, weil sie so teuer sind. Das bedeutet, dass sie überhaupt keinen Zugang haben."

Auf welche Faktoren stützen sich die Health Technology Assessments bei ihrer Entscheidungsfindung?

"Ja, das ist sehr wichtig zu betonen. Die Bewertung von Gesundheitstechnologien ist ein Prozess, bei dem es darum geht, den Nutzen eines Medikaments, den wir in klinischen Studien beobachten, in eine Entscheidung zu übersetzen, die den Zugang verbessert. Das bedeutet, dass die HTA-Gremien darüber entscheiden und beraten, wer Zugang zu dem Medikament haben soll, welche Art von Bevölkerung und welche Entscheidungen über die Preisgestaltung und Erstattung getroffen werden. An diesem Punkt sind wir als Kliniker wahrscheinlich nicht sehr an HTA interessiert, weil wir uns nicht wirklich damit beschäftigen.

Aber als Person des öffentlichen Gesundheitswesens, die in den nationalen und internationalen HTA-Gremien und Regulierungsbehörden arbeitet, glaube ich wirklich, dass dies der wichtigste Faktor ist. Und deshalb ist der Faktor, der bei HTA diese Art von Entscheidungen wirklich beeinflusst, die Bevölkerungsgruppe, die wir abdecken wollen, die Kontextrelevanz der Interventionen, d. h. dieses Medikament, das sich in einer sehr ausgewählten klinischen Studienpopulation als sehr wirksam erwiesen hat, wie wird es sich in meiner Bevölkerung, der lokalen Bevölkerung, auswirken?

Und das bedeutet, dass wir neben den Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten auch Bevölkerungsmerkmale berücksichtigen müssen - die ethnische und geschlechtliche Zusammensetzung der Bevölkerung und auch die Auswirkungen auf Ungleichheit und soziale Faktoren der Gesundheit."

Werden bei den Health Technology Assessments soziale Faktoren in die Entscheidungsfindung einbezogen?

"Diese werden von den HTA-Gremien weitgehend berücksichtigt, denn für die Regulierungsbehörden geht es bei der so genannten Risikobewertung wirklich um Sicherheit und Wirksamkeit. Es ist eine Nutzen-Risiko-Bewertung. Aber wenn wir uns in der Größenordnung des Nutzens bewegen, können wir die Dimensionen des Patienten nicht wirklich außer Acht lassen, und darauf beruht die ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale.

Es ist die ESMO-MCBS. Dabei handelt es sich um ein Instrument, das nicht nur die Wirksamkeit, sondern auch das Sicherheitsprofil und die Lebensqualität berücksichtigt. Als Onkologen sind wir wahrscheinlich daran gewöhnt, dem Ausmaß des Nutzens große Bedeutung beizumessen, d. h. der Frage, wie ich das Ergebnis, z. B. das Überleben, verbessere. Aber wir berücksichtigen wahrscheinlich seltener, wie wichtig es ist, dass die Patienten keine großen Toxizitäten erleiden und wie sich das auf die Lebensqualität auswirkt.

Denn das Ziel unserer Arbeit bei der Durchführung klinischer Studien ist es, zu zeigen, dass ich die Lebensqualität verbessern kann, dass die Patienten besser leben können. Und darin sind wir bisher nicht gerade die Besten. Deshalb ist MCBS in der von Dr. Kanavos vorgestellten Übung ein entscheidender Faktor für HTA-Entscheidungen, weil es mehrere Aspekte des Arzneimittel-Nutzens erfasst. Und die HTA sind an einer multidimensionalen Betrachtung des Medikaments interessiert, nicht nur an der Wirksamkeit und den Auswirkungen auf eine Kennzahl."