Erste pädiatrische Medizin für primäre Nebenniereninsuffizienz


  • Dawn O'Shea
  • Medizinische Nachrichten
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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Gewährung einer Marktzulassung für die Anwendung bei Kindern (PUMA) für Alkindi (Entwicklungsprogrammname: Infacort; Hydrocortison-Kapseln) für die Behandlung von primärer Nebenniereninsuffizienz bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen empfohlen.

Die positive Beurteilung des CHMP basiert auf der Prüfung von Daten der klinischen, offenen Phase-III-Pivotstudie des Unternehmens, die mit 24 Teilnehmern vor ihrem sechsten Geburtstag durchgeführt wurde, die eine Ersatztherapie wegen Nebenniereninsuffizienz aufgrund von kongenitaler adrenaler Hyperplasie, primärer Nebenniereninsuffizienz oder Hypopituitarismus benötigten. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit Erfolg, während keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet wurden. 

Die vom CHMP bei seiner Tagung im Dezember 2017 abgegebene Beurteilung ist ein Zwischenschritt auf dem Weg zu Alkindis Zugang für Patienten. Die CHMP-Beurteilung wird nun an die Europäische Kommission (EK) zur Annahme einer Entscheidung über eine EU-weite Marktzulassung weitergeleitet. Entsprechend des 60-Tages-Zeitfensters nach Erteilung einer positiven Beurteilung seitens des CHMP wird die endgültige EK-Entscheidung zur Marktzulassung für Februar 2018 erwartet. Sobald eine Marktzulassung gewährt wurde, werden Entscheidungen über Preise und Entschädigung auf Ebene der einzelnen Mitgliedsstaaten stattfinden.