Erdafitinib erreicht 40% Responserate beim fortgeschrittenen Urothelkarzinom

  • Loriot Y & al.
  • N Engl J Med
  • 25.07.2019

  • von Deepa Koli
  • Studien – kurz & knapp
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Erkenntnis

  • Ein Fibroblasten-Wachstumsfaktor (FGFR)-Hemmer zeigt 40% Response bei Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom mit FGFR-Alterationen, die unter vorheriger Therapie progredient waren.

Warum das wichtig ist

  • FGFR-Alterationen sind häufig beim Urothelkarzinom.
  • Diese Ergebnisse führten zu einer beschleunigten Zulassung von Erdafitinib für diese Patienten.

Studiendesign

  • Open-label Phase 2-Studie BLC2001 mit kontinuierlicher Einnahme von Erdafitinib bei 99 Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom mit FGFR-Alterationen, die unter Chemotherapie progredient waren.
  • Finanzielle Förderung: Janssen Research and Development.

Wesentliche Ergebnisse

  • Am Ende des Beobachtungszeitraums betrug das durchschnittliche Follow-up 11,0 Monate.
  • Durchschnittlich wurden 5 monatliche Erdafitinib-Zyklen verabreicht; die durchschnittliche Behandlungsdauer war 5,3 Monate.
  • Die gesicherte Response-Rate auf die Erdafitinib-Therapie betrug 40% (komplette Response: 3%; partielle Response: 37%).
  • Bei Patienten, die unter Immuntherapie progredient waren (n=22), betrug die komplette Responserate 59%.
  • Das durchschnittliche progressionsfreie Überleben (PFS) war 5,5 Monate (95% KI 4,2-6,0), das durchschnittliche Gesamtüberleben war 13,8 Monate (95% KI 9,8-nicht erreicht).
  • Die Rate behandlungsbedingter Ereignisse ≥ Grad 3 war 46%.
  • 13 Patienten brachen die Therapie aufgrund von Nebenwirkungen ab.
  • Häufige Nebenwirkungen ≥ Grad 3 waren Hyponatriämie (11%), Stomatitis (10%) und Asthenie (7%). 

Einschränkungen

  • Fehlen einer aktiven Vergleichsgruppe.