ENDO 2019—Burosumab bessert Symptome von hereditärer Rachitis wesentlich


  • Tara Haelle
  • Conference Reports
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Erkenntnis

  • Burosumab besserte die Symptome der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) im Vergleich zur üblichen Versorgung bei Kindern. 

Warum das wichtig ist

  • Die übliche Versorgung bei XLH beinhaltet mehrmals täglich die Einnahme von Phosphat und aktivem Vitamin D (Pi/D), was aber nicht immer wirksam ist.

Studiendesign

  • In einer internationalen Studie der Phase III wurden 61 Kinder mit XLH im Alter von 1–12 Jahren, die bisher Pi/D eingenommen hatten, nach dem Zufallsprinzip aufgeteilt und erhielten nach einer siebentägigen Ausschleichung entweder alle zwei Wochen 0,8 mg Burosumab pro kg subkutan oder täglich eine individualisierte Dosis Pi/D.
  • Die Teilnehmer wiesen insgesamt einen Rachitis-Severity-Score von ≥ 2 auf.

Wesentliche Ergebnisse

  • Nach 40 Beobachtungswochen beurteilten drei Radiologen, denen die Behandlungsmethode verblindet wurde, anhand von Röntgenbildern die allgemeine Wahrnehmung der Veränderungen (Radiographic Global Impression of Change, RGI-C) im Hinblick auf Rachitis: Die Punktzahl fiel bei Burosumab höher aus als bei Pi/D (im Mittel +1,9 statt 0,8; p 
  • Nach 64 Wochen betrug die RGI-C im Mittel +2,1 mit Burosumab und +1,0 mit Pi/D (p 
  • Der Anstieg von Phosphor im Serum war mit Burosumab im Mittel größer als mit Pi/D (0,92 statt 0,20 mg/dl); dasselbe gilt für das Verhältnis zwischen der maximalen tubulären Reabsorptionsrate von Phosphat in den Nieren und der glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR) (1,19 statt –0,16 mg/dl) und für 1,25(OH)2D (30 statt 19 pg/ml). 
  • Bei 72 Prozent der Burosumab-Patienten kam es zu einer wesentlichen Abheilung (RGI-C ≥ +2,0), aber nur bei 6 Prozent der Pi/D-Patienten (OR = 39,1; p 
  • Die Verbesserung der Punktzahl in der RGI-C hinsichtlich der Deformierung unterer Gliedmaßen war größer mit Burosumab als mit Pi/D (+0,62 statt +0,21; p = 0,02).
  • Stärkerer Rückgang der alkalischen Phosphatase mit Burosumab als mit Pi/D (131 gegenüber 35; p 
  • Bei den meisten unerwünschten Ereignissen mit Burosumab handelte es sich um Überempfindlichkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle.
  • Es gab keine ernsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen.