Emacizumab könnte eine elegante Lösung für Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen Faktor VIII sein


  • Michael Simm
  • Studien – kurz & knapp
Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten. Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten.

Kernbotschaft 

Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren erleiden unter einer Prophylaxe mit dem Antikörper Emicizumab nur einen Bruchteil der Blutungen gegenüber Patienten ohne Prophylaxe.

Hauptergebnisse

  • Die annualisierte Blutungsrate betrug unter Emicizumab 2,9 vs 23,3 ohne das Präparat. Das entspricht einer Reduktion der Blutungen um 87 % (P<0,001).
  • 63 % der Teilnehmer unter Emicizumab hatten während der Studie keine einzige Blutung.
  • Unter 27 Studienteilnehmern, die zuvor Bypassing-Agentien erhalten hatten, reduzierten sich die Blutungen mit Emicizumab-Prophylaxe um 79 % (P<0,001).
  • Es wurden keine Antikörper gegen Emicizumab nachgewiesen.


Design

Multizentrische, open-label Vergleichsstudie der Phase III mit 109 männlichen Patienten über 12 Jahren, die an Hämophilie A litten und eine hohen Titer an Faktor VIII-Inhibitoren hatten (≥5 Bethesda-Einheiten / ml). Randomisierung im Verhältnis 2:1 für subkutane Injektionen von Emicizumab vs. keine Injektionen. Primärer Endpunkt war die Differenz in der Blutungsrate über mindestens 24 Wochen. Finanziert von Hoffman La-Roche und Chugai Pharmaceuticals.

Klinische Bedeutung

Emicizumab ist ein bispezifischer Antikörper, der gleichzeitig an die Gerinnungsfaktoren IX und X binden kann und dadurch die Funktion des Faktor III ersetzt, der bei der Hämophilie A fehlt. Offenbar kann damit jenen etwa 30 Prozent aller Patienten geholfen werden, die unter einer Substitutionstherapie mit Faktor VIII neutralisierende Antikörper entwickeln. Emacizumab scheint wirksamer als Bypass-Präparate, mit denen man bisher versuchte, diesen Patienten zu helfen. Der Hersteller hat inzwischen die Zulassung zu beantragt.