EMA: Zulassungsempfehlung für Onasemnogen abeparvovec


  • Bettina Martini
  • Arzneimittel-Updates
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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom März 2020 eine Zulassungsempfehlung für  Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma, AveXis) gegeben:

Die Gentherapie soll zugelassen werden bei:

  • Patienten mit 5q Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer bi-allelen Mutation im SMN1-Gen und einer klinischen Diagnose von SMA Typ 1, oder
  • Patienten mit 5q Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer bi-allelen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens

Die einmalige Spritze kostet in den USA 2,1 Millionen Dollar.