EMA: Zulassungsempfehlung für Voretigen Neparvovec


  • Bettina Martini
  • Arzneimittel-Updates
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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom September 2018 eine Zulassungsempfehlung für Voretigen Neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics) gegeben:

Die Gentherapie ist vorgesehen zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Sehverlust aufgrund einer erblichen retinalen Dystrophie verursacht durch RPE65-Mutationen, vorausgesetzt es sind ausreichend empfindliche Retinazellen vorhanden. Der Gentransfer-Vektor wird direkt in die Retina injiziert und soll dort für den Austausch des mutierten Gens gegen das korrekte Gen sorgen.