EMA: Zulassungsempfehlung für neue Gentherapie bei β-Thalassämie


  • Bettina Martini
  • Arzneimittel-Updates
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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung im März 2019 eine Zulassungsempfehlung für autologes CD34+-Zellen enkodierendes βA-T87Q-Globin-Gen (Zynteglo, Bluebird bio) gegeben:

Die Zelldispersion mit 1,2-20 x 106 Zellen/ml soll zugelassen werden als Infusion zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, für die kein verwandter Spender für eine Stammzelltransplantation verfügbar ist und die keinen Genotyp β0/β0 haben. Die Wirkung von Zynteglo beruht darauf, dass die Expression von β A-T87Q -Globin ermöglicht wird, um das Ungleichgewicht von β/α-Globin bei den Erythrozyten von Patienten mit β-Thalassämie zu korrigieren. Die Abhängigkeit der Patienten von regelmäßigen Bluttransfusionen kann potenziell durch die neue Therapie ersetzt werden.

Die Zulassungsempfehlung wurde zunächst durch das Committee for Advanced Therapies (CAT) der EMA veranlasst. Die Verfahren zur Zulassungsempfehlung war mit 150 Tagen das bisher schnellste Verfahren der EMA, die Therapie wurde als „advanced-therapy medicinal product“ und Orphan drug behandelt.