EMA weist L-Glutamin für Sichelzellkrankheit zurück


  • Dawn O'Shea
  • Univadis Medical News
Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten. Der Zugang zum gesamten Inhalt dieser Seite ist nur Angehörigen medizinischer Fachkreise vorbehalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat sich gegen die Zulassung von Xyndari (Levoglutamid bzw. L-Glutamin) für die Behandlung der Sichelzellkrankheit ausgesprochen.

2012 wurde Xyndari als ein Orphan-Arzneimittel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zugelassen. Damals deutete die Evidenz darauf hin, dass Levoglutamid einen signifikanten Nutzen für Patienten haben könnte, weil es über eine andere Wirkungsweise als bestehende Behandlungen (Hydroxycarbamid) verfügt. Frühe Forschung hatte gezeigt, dass eine Kombination mit Hydroxycarbamid das Risiko für Sichelzellkrisen senken könnte.

In der Studie wurde berichtet, dass die mittlere Anzahl der Schmerzkrisen über 48 Wochen bei Kindern (≥ 5 Jahre) und Erwachsenen unter oraler Therapie mit L-Glutamin (0,3 g/kg) als Einzelwirkstoff oder in Kombination mit Hydroxyurea niedriger war als bei solchen, die ein Placebo mit oder ohne Hydroxyurea erhielten.

Nach Ansicht der EMA zeigten jedoch neueste Daten nicht, dass Xyndari die Anzahl von Sichelzellkrisen oder Krankenhausbesuchen effektiv reduziert. Sie stellte außerdem fest, dass eine größere Anzahl von Patienten, die Xyndari einnahmen, aus der Studie ausschied.

Die EMA hatte Bedenken bezüglich der Datenerhebung und bezüglich der unterstützenden Studie, die eine kleine Anzahl von Patienten beinhaltete, von denen viele ebenfalls früh aus der Studie ausschieden. Darüber hinaus hatten mehr Patienten, die Xyndari einnahmen, Hydroxyurea erhalten.