EMA: Gentherapie für Beta-Thalassämie zugelassen


  • Bettina Martini
  • Arzneimittel-Updates
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Die EU-Kommission hat am 4. Juni 2019 eine bedingte Marktzulassung für Zynteglo (autologe CD34+-Zellen, die das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodieren) erteilt. Dabei handelt es sich um eine Gentherapie für Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und einem Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp, für die eine hämatopoetische Stammzellen-Transplantation (HSZT) in Frage kommt, aber kein verwandter Spender mit passendem humanen Leukozytenantigen (HLA) verfügbar ist.