EMA empfiehlt im April neue Zulassungserweiterungen in der Pädiatrie

Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi, Vertex Pharamceuticals): 
Das Arzneimittel zur Behandlung der Mukoviszidose soll künftig bereits bei Patienten ab einem Jahr angewendet werden können, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen sind. Bisher war die Anwendung für Patienten ab einem Alter von zwei Jahren empfohlen.

Teduglutid (Revestive, Takeda Pharmaceuticals): 
Das Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit Kurzdarmsyndrom soll zukünftig ab einem Altern von 4 Monaten (korrigiertes Gestationsalter) angewendet werden können. Nach einem chirurgischen Eingriff sollte zunächst eine Phase der intestinalen Adaption abgewartet werden, und die Patienten sollten sich in einer stabilen Phase befinden.

Elasomeran (Spikevax, Moderna Biotech): 
Der COVID-19-Impfstoff kann zukünftig auch bei Kindern ab 6 Jahren, die zuvor mindestens eine Grundimmunisierung gegen COVID-19 erhalten haben, zur aktiven Immunisierung zur Prävention von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2 angewendet werden.

Tenovofir alafenamid (Vemlidy, Gilead Sciences): Der nukleotidische Reverse-Transkriptase-Inhibitor soll zukünftig auch indiziert sein zur Behandlung der chronischen Hepatitis B bei Erwachsenen und Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg. Bisher galt eine Altersgrenze von 12 Jahren und 35 kg.

Ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb Pharma): Der monoklonale Antikörper kann zukünftig auch bei Jugendlichen ab 12 Jahren angewendet werden als Monotherapie oder in Kombination mit Nivolumab zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierten) Melanoms. Bisher war die Anwendung nur bei erwachsenen Patienten zugelassen.