Deutliche Reduktion der Schubrate bei minderjährigen MS-Patienten mit Fingolimod


  • Michael Simm
  • Studien – kurz & knapp
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Kernbotschaften

In einer Vergleichsstudie mit minderjährigen MS-Patienten reduzierte Fingolimod gegenüber Interferon Beta-1a die annualisierte Schubrate um 82 % und halbierte das Auftreten bzw. die Vergrößerung von Hirnläsionen. Allerdings war auch die Rate schwerer Nebenwirkungen unter Fingolimod fast 3 Mal so hoch.

Hintergrund

Meist tritt die Multiple Sklerose zwischen dem 20. und 40. Lebensjahr auf. Drei bis sechs Prozent der Patienten erkranken jedoch bereits vor dem 17. Lebensjahr. Randomisierte Studien mit Minderjährigen sind rar, und so gibt es  keine spezifischen MS-Medikamente für Kinder; zudem sind nicht alle den Erwachsenen verfügbaren Arzneien auch für die jüngsten Patienten zugelassen.

Design

Randomisierte Studie der Phase 3 mit 215 Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose im mittleren Alter von 15,3 Jahren, die in den zwei vorausgegangenen Jahren durchschnittlich 2,4 Schübe erlitten hatten. Verglichen wurde der immunsuppressive, seit 2011 in der EU zugelassene Wirkstoff Fingolimod in einer oralen Dosierung von 0,5 mg / Tag mit dem schon deutlich länger verfügbaren Immunmodulator Interferon Beta-1a, der intramuskulär in einer Dosis von 30 µg / Woche für 2 Jahre verabreicht wurde.

Hauptergebnisse

  • Das primäre Studienziel war die adjustierte jährliche Schubrate. Sie betrug unter Fingolimod 0,12 und mit Interferon Beta-1a 0,67. Dies entspricht einer absoluten Differenz von 0,55 Schüben / Jahr bzw. einer Reduktion von 82 % (P
  • Der wichtigste sekundäre Endpunkt war die jährliche Rate an neuen oder vergrößerten Läsionen in der Magnetresonanztomographie. Hier wurden mit Fingolimod 4,39 gemessen, und mit Interferon Beta-1a 9,27. Absolut ist das eine Differenz von 4,88 Läsionen, relativ eine Reduktion um 53 % (P
  • Nebenwirkungen erlitten 88,8 % der Patienten unter Fingolimod gegenüber 95,3 % mit Interferon Beta-1a. Schwere Nebenwirkungen waren allerdings in der Fingolimod-Gruppe mit 16,8 % (darunter 4 Krampfanfälle, 4 Infektionen und 2 Leukopenien) häufiger als mit Interferon (6,5%, inklusive 2 Infektionen und 1 supraventrikuläre Tachykardie).

Klinische Bedeutung

Fingolimod zeigte in dieser Studie eine deutlich bessere Wirkung, was aber mit einer fast drei Mal so hohen Rate an schweren Nebenwirkungen erkauft wurde. Auch wenn für eine Langzeitbilanz weitere Studien erforderlich sind, so liefert die aktuelle Untersuchung doch wertvolle Referenzpunkte, an denen der Therapieerfolg bei minderjährigen MS-Patienten künftig gemessen werden kann.

Finanzierung: Novartis Pharma.