Crysvita für X-chromosomale Hypophosphatämie zugelassen


  • Dawn O'Shea
  • Medizinische Nachrichten
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Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat die Erteilung einer bedingten Marktzulassung für Crysvita (Burosumab) zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung bei Kindern ab einem Alter von einem Jahr und Jugendlichen mit wachsendem Skelett empfohlen.

Die bedingte Zulassung ermöglicht der EMA, ein Medikament für die Zulassung im Interesse der öffentlichen Gesundheit zu empfehlen, in Fällen, in denen der Nutzen seiner unmittelbaren Verfügbarkeit für Patienten gegenüber den Risiken aufgrund der Tatsache, dass noch zusätzliche Daten benötigt werden, überwiegt.

Die EMA-Entscheidung basiert auf zwei Phase-II-Studien. In der Hauptstudie mit 53 Kindern im Alter von 5–12 Jahren war Crysvita mit einer Verbesserung der Phosphatspiegel und der Rückresorption von Phosphat sowie einer röntgenologischen Verbesserung der Rachitis assoziiert. In der zweiten Studie mit 13 Patienten im Alter von 1–4 Jahren wurden ähnliche Ergebnisse beobachtet. Die EMA hat entschieden, dass die Wirksamkeitsergebnisse der Altersgruppe der 5–12-Jährigen auf die 1–4-Jährigen hochgerechnet werden können. Im Zuge der bedingten Marktzulassung muss der Hersteller drei laufende Studien abschließen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments weiter zu untersuchen. Es wird erwartet, dass die Daten von allen drei Studien im Jahr 2020 oder davor eingereicht werden.