Chronische Leukämien: Ruxolitinib-Response ist bei Patienten mit CNL und CSF3R-Mutation am wahrscheinlichsten

  • Dao KT & al.
  • J Clin Oncol
  • 27.12.2019

  • von David Reilly
  • Studien – kurz & knapp
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Erkenntnis

  • Schätzungsweise ein Drittel der Patienten mit chronischer Neutrophilenleukämie (CNL) oder atypischer chronisch myeloischer Leukämie (aCML) zeigten eine Response auf Ruxolitinib.
  • Patienten mit CNL oder einer CSF3R-Mutation sprachen am häufigsten an.

Warum das wichtig ist

  • In diesem Setting existiert derzeit keine Standardtherapie.

Studiendesign

  • Phase 2-Studie zur Untersuchung von Ruxolitinib bei 44 Patienten (21 mit CNL; 23 mit aCML).
  • Mittleres Patientenalter: 72,9 Jahre (Intervall 43,1-92,3).
  • 50% der Patienten hatten eine Granulozyten-Kolonie-stimulierende Faktor 3-Rezeptor (CSF3R)-Mutation.
  • Die Studie verwendete Simon’s 2-Stage "minimax"-Design um die Fallzahl zu minimieren, falls das Studienschema niedrige Aktivität zeigte.
  • Finanzierung: Incyte Corporation.

Wesentliche Ergebnisse

  • 32,0% gesamte hämatologische Responserate (ORR) am Ende von 6 Zyklen bei den ersten 25 eingeschlossenen Patienten.
  • ORR in der Gesamtkohorte von 44 Patienten:
    • 34,9% bei allen Patienten.
    • 65,0% bei Patienten mit CNL.
    • 8,7% bei Patienten mit aCML.
  • Faktoren im Zusammenhang mit einer erhöhten Response-Wahrscheinlichkeit:
    • CNL-Diagnose: OR 19,5 (p
    • CSF3R-Mutation: OR 13,722 (p=0,002).
  • 55% zeigten mindestens ein nicht-hämatologisches unerwünschtes Ereignis (AE) ≥ Grad 3, aber die meisten Fälle waren nicht behandlungsbedingt.
  • Die häufigsten hämatologischen AEs ≥ Grad 3 waren Anämie (34,1%) und Thrombozytopenie (13,6%).

Einschränkungen

  • Offene, einarmige Studie.