Bewertung des Zusatznutzens neuer Orphan drugs

  • Bettina Martini
  • Medizinische Nachrichten
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Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat im Februar 2023 mehrere Beschlüsse zur Bewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie gefasst. Die drei folgenden betreffen so genannte Orphan drugs, deren Zusatznutzen aufgrund des Orphan drug Status bereits durch die Zulassung als belegt gilt. Der GBA befindet soweit es die Datenlage ermöglicht über das wahrscheinliche Ausmaß des Zusatznutzens: 

Eladocagene Exuparvovec (Upstaza, PTC Therapeutics International Limited) für die Behandlung von Patienten im Alter ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangels mit einem schweren Phänotyp: 
Es besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Birkenrindenextrakt (Filsuvez, Amryt Pharma) zur Behandlung von oberflächlichen Wunden im Zusammenhang mit dystropher und junktionaler Epidermolysis bullosa (EB) bei Patienten ab 6 Monaten:
Es besteht ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.

Efgartigimod alfa (Vyvgart, Argenx Germany) zusätzlich zur Standardtherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind:
Es besteht ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.