AkdÄ: Leberschäden durch Gentherapie bei spinalen Muskelatrophie?
- Bettina Martini
- Medizinische Nachrichten
Die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) veröffentlicht einen Rote-Hand-Brief zu Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma, Novartis).
Die Gentherapie ist zugelassen für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Es sind zwei tödliche Fälle von akutem Leberversagen bei Patienten mit SMA im Alter von vier bzw. 28 Monaten berichtet worden, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden:
- Daher sollte die Leberfunktion vor der Behandlung und regelmäßig für mindestens drei Monate nach der Infusion überwacht werden.
- Wenn sich die Leberfunktion verschlechtert und/oder Anzeichen oder Symptomen einer akuten Erkrankung auftreten, sind Patienten unverzüglich auf eine Leberschädigung zu untersuchen.
- Wenn Patienten nicht ausreichend auf Glucocorticoide ansprechen, sollte ein pädiatrischer Gastroenterologe oder Hepatologe konsultiert und ggf. die Dosierung angepasst werden.
- Die Glucocorticoide sollten erst dann ausgeschlichen werden, wenn die Leberfunktionstests unauffällig sind (normale klinische Untersuchung, Gesamtbilirubin sowie ALT- und AST-Werte unter dem 2-fachen der Normobergrenze (2 × ULN).
- Betreuungspersonen sollten über das schwerwiegende Risiko einer Leberschädigung und die Notwendigkeit einer regelmäßigen Überwachung der Leberfunktion informiert werden.
- Onasemnogen-Abeparvovec ist für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Es sind zwei tödliche Fälle von akutem Leberversagen bei Patienten mit SMA im Alter von vier bzw. 28 Monaten berichtet worden, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden.
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