AAN 2018 – neuer Wirkstoff gibt Hoffnung beim Tourette-Syndrom
- Univadis
- Conference Report
Erkenntnis
- Ein neues Medikament, derzeit als ABX-1431 bezeichnet, wird momentan an Personen untersucht, die unter Tics im Zusammenhang mit dem Tourette-Syndrom leiden.
- Der untersuchte Wirkstoff ist der erste Inhibitor der Serinhydrolase Monoacylglycerin-Lipase (MGLL) seiner Art.
- MGLL-Inhibitoren interagieren mit dem Endocannabinoid-System und regulieren die Freisetzung von Neurotransmittern.
Warum das wichtig ist
- Bisher gibt es zur Behandlung des Tourette-Syndroms nur begrenzte Optionen.
Wesentliche Ergebnisse
- Die Behandlung mit ABX-1431 war mit einer statistisch signifikanten Verringerung der Gesamtergebnisse des Fragebogens Yale Global Tic Severity Scale Total (YGTSS-TTS) zur Bewertung der Tics nach 8 Stunden verbunden (P = 0,0385).
- Im Fragebogen zur Tic-Intensität bei Erwachsenen (Adult Tic Questionnaire Intensity) wies die Behandlung mit dem untersuchten Wirkstoff auf eine Verringerung der körperlichen Tics hin (P = 0,0002).
- Im Erhebungsbogen zu den Vorsymptomen von Tics (Premonitory Urge for Tics Scale) bestand für die Patienten ein verringertes Risiko (P = 0,0442).
Studiendesign
- 20 erwachsene Patienten (16 Männer und 4 Frauen im Alter von 33,7 Jahren) wurden für den Erhalt einer Einzeldosis von 40 mg ABX-1431 oder eines Placebos randomisiert. Die Forscher überwachten im Anschluss alle Teilnehmer über einen Zeitraum von 8 Stunden, wobei nach 4 Stunden eine Auswertung stattfand.
- Nach einer 2-wöchigen Washout-Phase wechselten die Teilnehmer die Behandlung und wurden erneut ausgewertet.
Einschränkungen
- Die Patientenzahl ist klein.
- Die Studie ging nicht auf die langfristige Wirksamkeit oder Sicherheit ein.
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